O SUS (Sistema Único de Saúde) passa a ofertar o medicamento dicloridrato de sapropterina, destinado ao tratamento da doença rara fenilcetonúria (FNC). O insumo será disponibilizado em até 180 dias às mulheres portadoras da doença que estejam no período pré-concepcional ou em período gestacional e que tenham feito teste de responsividade positivo ao medicamento.

A doença tem herança genética e faz com que o indivíduo nasça sem uma importante enzima (fenilalanina-hidroxilase), dificultando o trabalho do organismo na quebra adequada de moléculas de aminoácido presente em proteínas animais e vegetais (fenilalanina-FAL). Os altos níveis desse aminoácido e de substâncias associadas a ele, no corpo, exerce ação tóxica em vários órgãos, especialmente no cérebro.

O uso do Dicloridato de sapropterina para tratamento da fenilcetonúria é usado de forma complementar à realização de dieta alimentícia com restrição de alimentos, como carne, ovo, trigo e feijão; além de uso de fórmula metabólica rica em aminoácidos, vitaminas e minerais.

Para incorporar o medicamento ao SUS, foram realizadas discussões com profissionais da saúde e especialistas que compõem a Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias) ao SUS.

O objetivo foi verificar a possibilidade de benefícios clínicos do medicamento, que apontou maior eficácia entre as mulheres. Também foram avaliados estudos para comparar se o uso do medicamento isolado ou associado à dieta e a fórmula metabólica era eficaz e seguro, quando comparado ao uso de dieta e fórmula metabólica em pacientes com FNC.

A conclusão foi positiva nos dois aspectos. Além disso, foi levado em conta as observações e sugestões da população, sendo a maioria de pacientes e familiares dos portadores da doença.

mockup