Em um dos sites na internet que tratam da doença, as médicas Maria Helena Vaisbich e Vera Koch, do Instituto da Criança e Fundação Hemocentro de São Paulo (www.icr.hcnet.usp.br) afirmam que o Bitartarato de Cisteamine provou melhorar o crescimento e diminuir o acometimento renal, retardando a evolução para insuficiência renal crônica e, até mesmo, evitá-la se o tratamento for iniciado até os 2 anos de idade. A droga também é capaz de impedir o acometimento muscular e pancreático, além de regredir alterações de sistema nervoso central.
As médicas admitem que o remédio é de alto custo e as dosagens também, mas que o custo-benefício compensa, se somarem-se os gastos com todas as medicações paliativas que recebem os pacientes sem Cisteamine durante a vida, os custos de diálise, transplante e internações. A pesquisadoras ressaltam ainda os excelentes resultados do medicamento relatados na literatura médica em termos de sobrevida e qualidade de vida.
''Assim, por todas estas razões nos parece imprescindível, inclusive economicamente, que estes pacientes tenham direito a este tratamento. Cabe lembrar que esta é uma das únicas doenças genéticas e evolutivas que têm tratamento específico, sendo que fora do Brasil não se admite paciente sem tratamento'', concluem as médicas. (S. L.)

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